POPULARIZACIJA GENETSKE MODIFIKACIJE: Beba dobila genetski modificirane stanice i “pobijedila” rak

Britanska beba postala je prva u svijetu koja je primila genetski modificirane imuno stanice od donora i sad je bez leukemije

Liječnici su već napustili svaku nadu da će spasiti malenu Laylu Richards (17 mjeseci), nakon što nije odgovorila na kemoterapiju, kao niti na transplantaciju koštane srži.

Ali kada su očajni roditelji Lisa i Ashleigh molili bolnicu Great Ormond Street da probaju sve kako bi izliječili njihovu kćer, specijalisti su odlučili isprobati nešto potpuno jedinstveno.

Tim znanstvenika i liječnika uzeo je imuno stanice te pomoću “molekularnih škara” preuredio gene u njima kako bi stvorili specijalizirane stanice-ubojice koje su lovile i potpuno izbrisale Laylinu leukemiju.

Liječenje, koje je do tada bio isprobano isključivo na miševima, bio je toliko eksperimentalno da su specijalisti morali tražiti hitnu dozvolu od regulatora zdravstva i bolničkog odbora za etiku.

Operacija je trajala samo 10 minuta, i sada, samo par mjeseci kasnije, Layla je bez raka i natrag doma. Doktori se nadaju kako je izliječena, ali tek ako se unutar godinu ili dvije bolest ne vrati moći će sa sigurnošću reći da je potpuno zdrava.

“Ovo je bio prvi put da je takav tretman korišten, nismo znali hoće li raditi, pa smo bili presretni kada je”, rekao je profesor Paul Veys, direktor transplatacija koštane srži na Great Ormond Street bolnici. “Njena je leukemija bila toliko agresivna da je ovakav odgovor gotovo čudo. Ona je čvrsta mala djevojčica, gotovo neuništiva”.

Layla je rođena u srpnju 2014. ali kada joj je bilo 14 tjedana krvna pretraga je pokazala da ima akutnu limfoblastičnu leukemiju (ALL). Liječnici su je opisali kao “jedan od najagresivnijih slučajeva koje smo ikada vidjeli”.

Beba je prošla kroz nekoliko tura kemoterapije, kao i transplantaciju koštane srži, ali rak se uvijek vraćao i na kraju su joj roditelji obaviješteni da je situacija beznadna, jer više nije preostao niti jedan tretman. Rečeno im je da je jedino preostala palijativna njega dok Layla ne premine.

Očajni roditelji

“Nismo htjeli prihvatiti palijativnu njegu i odustati od naše kćeri”, rekla je majka. “Tražili smo od liječnika da probaju bilo što”.

Obitelj nije znala da su liječnici radili na najnovijem genetskom tretmanu. Radi se o namiještanju donorskih imuno stanica tako da napadaju samo stanice leukemije, a koje tijelo ne bi odbacivalo. Nadali su se kako bi transfuzija tih stanica očistila laylino tijelo od preostale leukemije kako bi zatim dobila ponovnu transpataciju koštane srži koji bi ponovo pokrenuo njen imunosustav.

Layli je dana infuzija 1ml imuno stanica prepravljenih genetskim inžinjeringom u proceduri koja je trajala 10 minuta prije nego što je stavljena u izolaciju kako bi ju se zaštitilo od infekcija.

U roku dva tjedna Layla je dobila osip koji je pokazao da imunosustav odgovara na ono što se događa i njezino se tijelo počelo boriti protiv leukemije. Dva mjeseca nakon toga, Layli je transplantirana koštana srž kako bi se zamijenila njena koju je oštetio tretman, a mjesec dana kasnije mogla je otići doma.

“Mislim da smi imali sreće što smo se našli na pravom mjestu u pravo vrijeme”, rekla je majka. “Nadam se ga će Layla ostati dobro i da će ovo pomoći i brojnoj drugoj djeci”.

Slijede klinički testovi

Bolnički tim je izjavio kako se donirane imuno stanice mogu preurediti kako bi se borile i protiv drugih vrsta raka i urođenih bolesti. Sada planiraju započeti kliničke testove da bi pokazali kako se učinci mogu replicirati.

“Ovo je prijelomni trenutak u korištenju nove tehnologije uređivanja gena i učinci na djetetu su nevjerojtni”, izjavio je Waseem Quasim, profesor za staničnu i genetsku terapiju i konzultant imunolog u bolnici Great Ormond Street.

“Ako uspijemo replicirati ovaj uspjeh to bi predstavljalo veliki korak naprijed u liječenju leukemije i drugih vrsta raka. To znači i da postoje brojne druge bolesti za koje sada možemo isprobati načine za geetsko uređivanje”.

Dr. Matt Kaiser, voditelj istraživanja u humanitarnoj organizaciji za istraživanje raka Bloodwise rekao je kako postoji očajnička potreba za novim terapijama za pacijente koje se ne može izliječiti od raka krvi.

“Koncept treniranja imuno stanica da specifično prepoznaju i love stanice leukemije jako je uzbudljiv i u teoriji bi mogao osigurati pravi lijek za tu djecu”, rekao je Kaiser.

“Bilo je slučajeva djece koji su još uvijek u remisiji godinama nakon što su primila slične eksperimentalne tretmane, ali ova je tehnika još u jako ranim stadijima razvoja. Ovaj novi tip terapije T-stanica mogao bi predstavljati značajan napredak. Slijedeći potreban korak su veliki klinički testovi. Moramo uspostaviti da li ovaj tretman nudi dugoročni lijek, postoje li neke nuspojave i koji će pacijenti imati najviše koristi od njega”.
 

 
(net.hr,youtube/uredio:nsp)